В статье, опубликованной в «Experimental Biology and Medicine», сообщается, что генная терапия может использоваться в качестве промежуточного лечения новорожденных с дефицитом сурфактанта. Исследование было проведено учеными из отдела неонтологии Рочестерского университета в Нью-Йорке.
Ученые сообщили, что методы доставки гена сурфактанта в организм мышей с дефицитом улучшает легочную функцию и выживаемость.
Сурфактант – поверхностно-активное вещество, содержащееся в легких всех людей. Этот важный белок обеспечивает дыхание человека. Дефицит белка В сурфактанта – редкое, но смертельное заболевание, которое поражает доношенных детей после неосложненной беременности и родов. Малыши с дефицитом имеют серьезные проблемы дыхания, они умирают в младенчестве даже при агрессивной терапии. Единственным эффективным методом лечения является пересадка легких. Но если учитывать то, как быстро эти дети заболевают, и ограниченное количество доступных органов, трансплантация не всегда возможна.
Генная терапия является самым перспективным способом лечения таких детей. Но подходы, при которых использовались методы доставки на основе вирусов, не достигают терапевтических уровней белка сурфактанта и вызывают воспаление, что усугубит заболевание.
В текущем исследовании ученые использовали методы доставки лекарственных средств на основе электропорации, которые приводят к более высоким уровням экспрессии трансгена и хорошо переносятся животными с повреждениями легких. Доставка ДНК белка В сурфактанта снижала воспаление легких, улучшала их функцию и повышала выживаемость грызунов.
Ученые отметили, что данный подход может использоваться для сохранения жизни младенцев до тех пор, пока не произойдет трансплантация легких. Возможно, в будущем он поможет в лечении других смертельных болезней.
Источник: https://medicalxpress.com/news/2017-07-gene-therapy-surfactant-protein-deficiency.html
