Гематологи обнаружили, что блокирование функции общего белка может быть полезно для пациентов, страдающих от унаследованной болезни – гемофилии А. Результаты нового исследования противоречат распространенным предположениям по поводу биологического действия белка фурина – важного фермента, обнаруженного в большинстве клеток.
Ученые сообщили, что в отличие от действия этого белка при гемофилии В, когда он улучшает свертываемость крови, противоположное действие белок демонстрирует при лечении гемофилии А, ухудшая свертываемость.
Факторы свертывания крови, связанные с двумя типами заболевания, очень разные, и это имеет большое значение в разработке новых методов лечения. У пациентов с гемофилией А наблюдается дефицит фактора свертывания крови VIII (FVIII), а с гемофилией В - IX (FIX). Врачи лечат обе формы заболевания путем внутривенных переливаний белка, чтобы заменить недостающий фактор. Эти замещающие препараты содержат аминокислоты, которые распознают и взаимодействуют с фурином, но новое исследование не обнаружило никаких доказательств того, что фурин был необходим для замены VIII. Это открытие может привести к переоценке результатов исследований о гемофилии.
При изучении биологии свертывания крови ученые разработали новый вариант белка FVIII-△F, который избегал взаимодействия с фурином. Затем они использовали его для лечения подопытных животных, больных тяжелой формой гемофилии А. Новый вариант белка повысил уровни FVIII и улучшил свертываемость крови у мышей.
Ученые из Университета Северной Каролины также провели эксперименты с участием лабораторных собак, страдающих от тяжелой формы гемофилии А, в результате которых у животных уменьшилось кровотечение. При этом такой сильный терапевтический эффект не вызвал усиление нежелательных иммунных реакций – осложнения при лечении гемофилии А.
Исследование было опубликовано в онлайн-журнале «JCI Insight» в октябре 2016 года.
По материалам medicalnewstoday.com