Сорафениб повышает выживаемость без прогрессирования среди пациентов с десмоидными опухолями, согласно результатам нового исследования фазы 3.
«Сорафениб сейчас представляет собой очень разумный выбор для терапии первой линии для пациентов с десмоидными опухолями», - сказал доктор Гэри Шварц из Школы медицины Колумбийского университета в Нью-Йорке, старший автор исследования.
«Это клиническое испытание является отличным примером того, как кооперативные группы в США при поддержке Национального института рака и промышленности могут совместно сотрудничать, чтобы принести новые терапевтические возможности пациентам с редким раком на всей территории Соединенных Штатов».
Д-р Шварц и его коллеги представили свои результаты 4 июня на ежегодной конференции Американского общества клинической онкологии в Чикаго.
Десмоидные опухоли - редкая форма саркомы, которые растут в соединительной ткани и встречаются у относительно молодых пациентов. Эксперты говорят, что стандартного лечения этого заболевания нет, и эффективность хирургии, радиации и химиотерапии обычно ограничена.
Сорафениб работает путем ингибирования роста опухолей, нацеливаясь на рецептор 2 фактора роста эндотелия сосудов (VEGFR2), бета-рецептор фактора роста тромбоцитов (PDGFRB) и онкоген Raf (RAF).
Новое рандомизированное, двойное, слепое плацебо-контролируемое исследование, включало 75 пациентов на 25 участках. У пациентов были неоперабельные опухоли, средний возраст которых составлял 37 лет. Две трети получали ежедневно 400 мг сорафениба; остальные получали плацебо и имели возможность перейти на лечение, если их болезнь прогрессировала.
Первичной конечной точкой для лечения являлась выживаемость без прогрессирования в течение 15 месяцев, которую пациенты превзошли. До сих пор медикаментозное время без прогрессирования не достигалось при лечении, тогда как в группе плацебо было 9,4 месяца (Р <0,0001).
При наблюдении за 26 месяцев заболевание прогрессировало в 16% от лечения, или у семи из 43 человек, против 69% плацебо, или 22 из 32 человек. Однолетняя выживаемость без прогрессирования составила 87% в группе лечения и 43% в группе плацебо.
Побочные эффекты были у 18%. Побочные эффекты были небольшими и ожидаемыми, сообщил соавтор доктор Мишель Махони из Центра рака клиники Майо в Рочестере, штат Миннесота.
Несмотря на редкость заболевания, она добавила: «Мы зачислили 87 пациентов за 17 месяцев, что является беспрецедентным числом».
Чтобы добраться туда, команда использовала Национальную клиническую испытательную сеть Национального института рака, которая набирает пациентов из академических и общинных медицинских центров, принося испытания пациентам, которые обычно не имеют доступа, сказал д-р Махони.
«Исходя из результатов исследования, сорафениб следует использовать для лечения десмоидных опухолей», - сказал Радхакришнан.
Источник: https://www.medscape.com/viewarticle/897781
