Новое исследование продемонстрировало способность генетических анализов выявлять лучшие лекарства для больных раком детей для продления жизни.
В ходе исследования, в котором приняли участие более 200 детей, обнаружилось, что у половины были генные мутации, на которые нацелены лекарства от рака для взрослых. Хотя немногие дети, участвовавшие в исследовании, продолжали получать лекарства для взрослых, те, кто проходил целевую терапию, имели значительные преимущества.
Исследователи также выявили регуляторные и финансовые барьеры для детей, получающих новейшие лекарства, так как только 7 процентов детей с мутациями имели доступ к соответствующему препарату для взрослых.
Исследование было проведено Институтом исследования рака в Лондоне и Фондом Royal Marsden NHS Foundation. В рамках клинического испытания было проведено генетическое тестирование опухолей.
Исследователи использовали тест генной панели, чтобы прочитать последовательность ДНК из 91 гена, которая управляет ростом рака, в 223 детских биопсиях опухолей. Такие твердые опухоли, как опухоли головного мозга, костей и мышц, встречаются редко, но при них выживаемость намного хуже, чем при раке крови.
Исследователи сначала утвердили панельный тест, показав, что он более чем на 99 процентов чувствителен при обнаружении 91 мутации. Используя анализ, они обнаружили, что у 51 процента протестированных образцов опухолей были мутации, при которых могли использоваться лекарства для взрослых.
Наиболее распространенные потенциально излечимые мутации были в генах ATRX, CDKN2A и CTNNB1, каждый из которых был обнаружен в 12 детских опухолях. Мутации MYCN были обнаружены в 11 опухолях, а мутации PI3K3CA – в 10 опухолях. У троих детей были мутации гена BRAF, которые часто встречаются при раке кожи меланомы и могут лечиться с помощью комбинации препаратов дабрафениб и траметиниб. Большинство детей с целевыми мутациями не получали лекарства для взрослых из-за отсутствия доступа к ним.
В будущей работе исследователи планируют использовать серийные анализы крови, чтобы отслеживать, как развиваются опухоли в ответ на терапию, что будет особенно полезно при опухолях, трудно поддающихся биопсии. Кроме того, для детей с опухолями головного мозга исследователи планируют использовать образцы спинномозговой жидкости, чтобы найти мишени для лекарств.
Попытка оставаться на шаг впереди рака за счет мониторинга и прогнозирования развития рака является одной из центральных стратегий, которые Институт проводит в рамках новаторской исследовательской программы, направленной на борьбу с резистентностью.
«Дети заслуживают самого лучшего лечения рака, чтобы они могли прожить как можно дольше. Нам необходимы более качественные и продуманные методы лечения, которые могут дать детям большую эффективность с меньшим количеством побочных эффектов, - говорит автор исследования Салли Джордж, научный сотрудник Института исследований рака в Лондоне. - Тестируя опухоли на специфические генные мутации, мы показали, что можно выявить новые, более эффективные варианты лечения детей. Наше исследование также раскрывает барьеры, с которыми дети все еще сталкиваются при получении новых методов лечения. Эти барьеры включают нормативные акты, касающиеся разработки и одобрения препаратов».
Источник: https://medicalxpress.com/news/2019-09-era-precision-medicine-children-cancer.html
