Ученые из Университета Хьюстона разрабатывают новый препарат, который может помочь детям, страдающим семейным аденоматозным полипозом (САП). САП – редкое генетическое заболевание, характеризующееся сотнями, если не тысячами, колоректальных полипов. Если его не лечить, оно может вызвать колоректальный рак (практически в 100% случаев). Предыдущие медицинские препараты «потерпели неудачу», так как они повышали риск сердечного приступа и смерти.
В случае успеха новое лекарство станет первым препаратом для лечения детей с САП. Кроме того, он поможет в профилактике рака толстой кишки в других группах высокого риска» - отметили исследователи.
Дети с САП должны регулярно проходить колоноскопию и подвергаться хирургическому вмешательству (удалению полипов и сегментов кишечника) до тех пор, пока вся толстая кишка не будет удалена. Качество жизни таких детей остается очень низким.
Если болезнь не лечить, это приведет к неконтролируемому росту числа полипов и перерождению их в злокачественные новообразования. Если САП не диагностировать до 20 лет, то, вероятнее всего, пациенты умрут до 35 лет, так как полипы станут многочисленными и злокачественными, и это приведет к серьезным кровотечениям и смертельному метастатическому раку.
Лечение редкого генетического расстройства у детей
Более того, Управление по контролю качества медицинских препаратов и пищевых продуктов FDA , которое ранее одобрила препарат для лечения САП (ингибиторы циклооксигеназы-2 или COX-2), отменила свое решение из-за высокой токсичности лекарства. Теперь упаковки с лекарством имеют маркировку «black box», что означает «опасно для жизни». Ученые объясняют токсичность препарата тем, что он распространяется по всему организму, а не нацеливается только на пораженные органы.
В новом исследовании ученые начали разработку нового локально биодоступного ингибитора СОХ-2, способного оставаться внутри кишечника. Лекарство не попадает в систему кровообращения и не достигает других органов. Оно ингибирует выработку молекулы PGE2, усиливающей болевые ощущения и способствующей росту опухоли в прямой кишке.
Новые ингибиторы также будут эффективны в предотвращении роста полипов после удаления, что снизит количество случаев рака толстой кишки в группах высокого риска.
Источник: https://medicalxpress.com/news/2018-11-rare-genetic-disorder-colon-cancer.html
